你不知道的诺化奖姐妹花
时间：2021-01-01 10:18:16 来源：达达文档网 本文已影响 人 
胡莉花
2012年，因为发现了CRISPR，微生物学家马纽尔·夏彭蒂耶和生物化学家詹妮弗·杜德纳（Jennifer A.Doudna）站在了聚光灯下。2020年，诺贝尔化学奖授予两位，表彰其在开发基因编辑技术方面做出的杰出贡献。
两位诺奖得主一拍即合
夏彭蒂耶在洛克菲勒大学伊莱思·图曼宁实验室做博士后期间，为了能够在产脓链球菌中找出负责编码调控RNA的位点，和分子微生物学家约格·沃格尔合作绘制了产脓链球菌基因组RNAs图谱。并在图谱中发现了一个含量极高的小RNA-反式激活CRISPR RNA，该RNA的位置和夏彭蒂耶预测的CRISPR位点非常接近。为此夏彭蒂耶开展了一系列的实验，发现CRISPR系统的三个元件：tracrRNA，CRISPR RNA和Cas9酶。
杜德纳是加利福尼亚大学伯克利分校生物化学家，一直从事于基础生物化学的研究。她和伯克利的同事吉利安·班菲尔德（Jillian Banfield）发现某些特定细菌基因组中有一些重复序列—CRISPR。
2011年，在美国微生物学会议上，杜德纳遇到了夏彭蒂耶，而夏彭蒂耶正好注意到一种与CRISPR相关的酶Cas9，似乎可以帮助产脓链球菌抵御入侵病毒，两人一拍即合，进行了合作研究。2012年，随着其背后的秘密被解开，研究人员发现这一系统确实可以用于靶向基因组，修改序列，这一技术也像旋风一样，席卷了世界各地的实验室。
杜德纳和夏彭蒂耶的发明屡获殊荣，两人分享了2014年遗传学突破奖，2015年格鲁伯遗传学奖，2015年阿斯图里亚斯亲王奖，2016年欧莱雅联合国教科文组织杰出女科学奖，2016年加拿大盖尔德纳国际奖，2017年日本奖和2018年卡夫里纳米科学奖。
杜德纳还获得了许多其他奖项，包括生物医学科学卢里奖、保罗·杨森生物医学研究奖和吕志和奖。她是美国国家科学院、美国艺术与科学学院、医学研究所和美国国家发明家学院的成员，也是皇家学会的外国成员。2015年，她被《外交政策》杂志评选为全球100位杰出思想家之一，同时也是《时代》杂志100位最具影响力人物之一。
既是科学家也是企业家
夏彭蒂耶和杜德纳发明了CRISPR-Cas9的基因编辑技术后，各自先后成立了基因编辑公司。
夏彭蒂耶在2014年创立了公司CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）和参与创建了ERS genomics。并将自己的CRISPR-Cas9知识产权授予这两家公司，授予前者使用该技术治疗人类疾病的权利，授予后者使用该技术除了治疗人类疾病之外的所有权利。
CRISPR Therapeutics利用基因编辑的方法布局多种管线，包括血红蛋白病、免疫肿瘤学、Ⅰ型糖尿病以及包括杜氏肌营养不良症（DMD）、囊性纤维化（CF）、1型强制性肌营养不良症（DMl）、糖原储存病la型（GSDla）的体内方法。ERS genomics提供对CRISPR-Cas9基本知识产权的广泛访问。夏彭蒂耶获得诺奖的消息一出，CRISPR Therapeutics股价上涨11.35%，至97.68美元。
Caribou Biosciences是由杜德纳和雷切尔·豪维兹（Rachel Haurwitz）在CRISPR技术的基础上于2011年成立的加利福尼亚伯克利私人公司。该公司专注于将CRISPR-Cas技术应用于治疗，农业，生物学研究和工业生物技术。2016年5月，完成3000万美元的B轮融资，参与此轮融资的原有投资者包括F-Prime Capital Partners、诺华、Mission Bay Capital以及5 Prime Ventures，以及新的投资者Anterra Capital、Heritage Group、Maverick Capital Ventures和Pontifax AgTech。
Intelia Therapeutics（纳斯达克：NTLA）成立于2014年，致力于使用CRISPR开发生物制药。Intellia正在建立一个以产品为主导的全谱图生物技术公司，即开发和商业化潜在的基因组编辑疗法，这些疗法可以积极改变患有严重威胁生命的疾病患者的生活。目前公司布局的管線如下。杜德纳获奖消息出来后，Intellia Therapeutics的股价上涨了13.18%，至23.78美元。
Editas使用2种不同的CRISPR核酸酶：Cas9和Casl2a（Cpf1），两种核酸酶都具有独特的基因编辑和靶向能力。Editas正在研究和开发两种类型的CRISPR药物：在体内编辑体内基因的CRISPR药物，以及在体外进行CRISPR基因编辑以创建可施用于患者的细胞药物。
目前，Mammoth涉及到的业务包括分子诊断、基因组编辑和蛋白质发现。Mammoth拥有新颖的核酸酶Cas14和CasΦ系列，与常用的Cas9和Cas12变体相比，Cas14a和CasΦ-2的结构域具有指示的核酸酶结构域（RuvC和HNH），可以对基因组进行编辑。（摘自美《深科技》）（编辑/莱西）
